Un nuovo, pionieristico studio (dai risultati di non facile interpretazione, in verità) lascia intravvedere una speranza per le persone colpite dalla malattia di Parkinson o, più in generale, da patologie nelle quali le cellule nervose muoiono o non funzionano a dovere. Di cosa si tratta? Un team di neurologi e bioingegneri britannici, con il supporto multimilionario (in sterline) di Parkinson’s UK e The Cure Parkinson’s Trust, e con il North Bristol NHS Trust – associazioni pubbliche e private che finanziano la ricerca senza fini di lucro – ha sperimentato la somministrazione di uno specifico tipo di fattore di crescita (una proteina) chiamato GDNF (da Glial Cell Line Derived Neurotrophic Factor) direttamente nel cervello dei malati.
Grazie all’intervento di un robot chirurgico, 41 pazienti hanno ricevuto – ognuno – l’impianto di 4 cateteri, inseriti nella zona del cervello più compromessa dal Parkinson, mentre all’altra estremità i neurologi hanno “montato” un mini-serbatoio di GDNF con un’apposita micropompa. Sei pazienti hanno partecipato alla prima fase pilota dello studio, destinata ad accertare la sicurezza del dispositivo, mentre gli altri 35 hanno portato l’impianto per nove mesi, ricevendo in maniera casuale (“randomizzata”, come dicono i ricercatori) e in cieco, cioè senza essere a conoscenza di ciò che veniva loro trasfuso, il fattore di crescita, oppure una soluzione inattiva. Alla fine dei nove mesi è stata comunque assicurata a tutti la possibilità di ottenere la nuova terapia.
I risultati sono stati difficili da interpretare, dicevamo, perché nessuno dei malati trattati ha avuto, dopo i primi nove mesi, un beneficio chiaro per quanto riguarda i sintomi della patologia. Nello stesso tempo, però, le indagini sullo stato del cervello hanno evidenziato che tutte le persone trattate con il GDNF mostravano un netto miglioramento della condizione delle cellule nervose più compromesse, con un aumento del 100% (cioè un raddoppio) di quelle che producono dopamina, il neurotrasmettitore che viene a mancare nel Parkinson.
Dopo 18 mesi, quando cioè tutti avevano ricevuto il GDNF, entrambi i gruppi hanno mostrato anche un miglioramento dei sintomi, da modesto a evidente, misurato con parametri riconosciuti a livello internazionale.
Gli autori invitano alla cautela, perché in quella fase tutti i pazienti sapevano di aver ricevuto il fattore di crescita, e questo potrebbe aver avuto un effetto rilevante (e positivo), dal punto di vista psicologico, sulla percezione dei sintomi. Tuttavia i ricercatori sottolineano anche che gli effetti osservati non assomigliano a nessuno di quelli, ben noti, che si ottengono con le terapie standard, soprattutto dal punto di vista della fisiologia delle cellule nervose.
Inoltre, questo studio dimostra che ripristinare aree cerebrali andate perse a causa di una neurodegenerazione è probabilmente possibile, così come è possibile trasfondere per molti mesi una sostanza direttamente nel cervello, senza determinare particolari problemi. Quest’ultima scoperta viene ritenuta molto importante, perché numerosi altri farmaci non riescono a superare la barriera emato-encefalica (il “filtro” che protegge il cervello) e dunque non è possibile, in molti casi, far arrivare le giuste terapie alle cellule nervose. Il sistema messo a punto dai ricercatori britannici potrebbe aprire la strada a nuovi metodi di somministrazione.
I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Brain (Oxford Academic), e sul Journal of Parkinson’s Disease. La nuova terapia sperimentata dai ricercatori britannici è pure il tema di un documentario in 6 puntate trasmesso dalla BBC.
«Anche se i risultati della ricerca non sono del tutto chiari – ha commentato Arthur Roach, direttore della ricerca presso la Parkinson’s UK – lo studio si è rivelato un notevole successo e ha permesso di comprendere meglio i potenziali effetti del GDNF sulle cellule cerebrali danneggiate. Tutti i partner coinvolti (team scientifico, aziende, pazienti e associazioni di beneficenza) stanno continuando a lavorare insieme. Dovremo esplorare le possibili rotte e avviare ulteriori studi».
Credits foto: MintMotion for Passionate Productions
